Η αιμορροφιλία Α είναι μια κληρονομική, σοβαρή διαταραχή κατά την οποία το αίμα ενός ατόμου δεν πήζει φυσιολογικά, γεγονός που οδηγεί σε μη ελεγχόμενες και συχνά αυτόματες αιμορραγίες. Η αιμορροφιλία Α πλήττει περίπου 320.000 άτομα παγκοσμίως με περίπου το 50-60% εξ αυτών να πάσχει από διαταραχή βαριάς μορφής.Τα άτομα με αιμορροφιλία Α παρουσιάζουν είτε έλλειψη είτε μη αρκετή συγκέντρωση σε μια πρωτεΐνη πήξης που ονομάζεται παράγοντας VIII. Σε ένα υγιές άτομο, σε περίπτωση αιμορραγίας, ο παράγοντας VIII συνενώνει τους παράγοντες πήξης IXa και X, το οποίο αποτελεί ένα καίριο βήμα στον σχηματισμό ενός θρόμβου αίματος, ώστε να σταματήσει η αιμορραγία. Ανάλογα με τη βαρύτητα της διαταραχής, τα άτομα με αιμορροφιλία A μπορεί να αιμορραγούν συχνά, ειδικά στις αρθρώσεις ή τους μύες. Αυτές οι αιμορραγίες μπορεί να συνιστούν σημαντικό λόγο ανησυχίας σε σχέση με την υγεία, καθώς συχνά προκαλούν πόνο, παραμόρφωση, μειωμένη κινητικότητα και μακροπρόθεσμα καταστροφή των αρθρώσεων.

Μια σοβαρή επιπλοκή της θεραπείας είναι η ανάπτυξη αναστολέων έναντι των θεραπειών υποκατάστασης του παράγοντα VIII, που εμφανίζεται σχεδόν σε ένα στα τρία άτομα με σοβαρή αιμορροφιλία Α. Οι αναστολείς είναι αντισώματα που αναπτύσσονται από το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού, οι οποίοι δεσμεύονται και παρεμποδίζουν την αποτελεσματικότητα του παράγοντα υποκατάστασης VIII, καθιστώντας δύσκολη, εάν όχι αδύνατη, την επίτευξη ενός επιπέδου συγκέντρωσης του παράγοντα VIII επαρκές για τον έλεγχο της αιμορραγίας.